AB Science : une avancée significative dans le traitement de la SLA avec le masitinib

Une nouvelle publication prometteuse sur la sclérose latérale amyotrophique

Publié le 21 avril 2026 — AB Science SA a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, qui évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015.

Des résultats encourageants

L'article, intitulé "Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique", est accessible gratuitement en ligne sur le site web de medRxiv. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. »

Qualité de vie préservée

Le Dr Ludolph a également souligné que « la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. » Il a ajouté que des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique.

Un mécanisme d'action prometteur

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de cet article, a commenté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. »

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Il est important de noter que l'observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l'inclusion indique la présence d'une sous-population spécifique de patients chez lesquels l'activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. Cette compréhension mécanistique suggère qu'un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, permettant ainsi une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques.

Les détails de l'étude AB10015

L'analyse a porté sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi que sur des comparables historiques, démontrant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

Des résultats cliniques remarquables

Les résultats de l'analyse des survivants à long terme ont révélé des bénéfices cliniques significatifs, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, en tant qu'inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offre ainsi un potentiel neuroprotecteur.

Vers une meilleure identification des patients

L'analyse a montré que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes. Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

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À propos de l'étude AB23005

La prochaine étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette étude vise à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement.

Cette étude inclura 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie (c'est-à-dire un déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction (c'est-à-dire un score d'au moins 1 pour chacun des 12 items de l'échelle ALSFRS-R). Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

Conclusion

Cette publication sur le masitinib ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement de la SLA, en soulignant l'importance d'une recherche continue et d'une meilleure compréhension des mécanismes d'action pour optimiser les résultats cliniques pour les patients.